Η νέα τεχνολογία επεξεργασίας του RNA υπόσχεται να θεραπεύσει γενετικές ασθένειες

Ένα εργαλείο που διαγράφει επιλεκτικά γενετικές πληροφορίες με στόχο να αντιμετωπίσει σοβαρά νοσήματα

Η μελέτη του ανθρώπινου γονιδιώματος έχει ανοίξει νέους δρόμους για την κατανόηση, την πρόληψη και τη θεραπεία ασθενειών. Η ανάπτυξη της τεχνολογίας CRISPR που επιτρέπει την επέμβαση στο DNA μέσω της επεξεργασίας, αφαίρεσης ή διόρθωσης συγκεκριμένων γονιδίων, γέννησε μεγάλες ελπίδες για τη θεραπεία πολλών γενετικών ασθενειών που ταλαιπωρούν την ανθρωπότητα.

Μια νέα προσέγγιση με αντίστοιχη λογική, αλλά διαφορετική στόχευση παρουσιάστηκε πριν λίγες ημέρες από επιστήμονες του Ινστιτούτου Ερευνών Scripps. 

Το νέο εργαλείο που εισηγούνται δεν στοχεύει στην επεξεργασία του DNA, αλλά του RNA. Το RNA το οποίο χαρακτηρίζεται και «μικρός ξάδελφος» του DNA, διαδραματίζει πολύ σημαντικό ρόλο στη λειτουργία των κυττάρων, αφού διαβάζει, μεταφέρει και ρυθμίζει τις γενετικές οδηγίες που είναι εγγεγραμμένες στο «βιβλίο της ζωής», στα μόρια δηλαδή του DNA.

Επιλεκτική διαγραφή

Ο καθηγητής Χημείας Matthew Disney που είναι επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας ανάπτυξε τη νέα τεχνολογία που επιτρέπει την επέμβαση στο RNA με στόχο την επιλεκτική διαγραφή των γενετικών πληροφοριών που συνδέονται με την εκδήλωση ασθενειών.

Η τεχνολογία ονομάστηκε RIBOTAC (αρκτικόλεξο του ribonuclease-targeting chimeras). Η αξιοποίηση της τεχνολογίας ανοίγει τον δρόμο για τη δημιουργία φαρμάκων που θα μπορούν να προλαμβάνουν ιδιαίτερα σοβαρές και ανίατες γενετικές ασθένειες.

Πιθανότατα, λοιπόν, στο άμεσο μέλλον να αρκεί ένα χάπι για να ενεργοποιηθεί ο αμυντικός μηχανισμός του οργανισμού και να εξουδετερώσει το «ύποπτο» μόριο. Ο λόγος είναι ότι το RNA λειτουργεί ως «οδηγός» για τις περισσότερες ασθένειες. Η ανακοπή της πορείας του θα μπορούσε να οδηγήσει στη θεραπεία τους.

Photo credit: via umichrna

Αφυπνίζεται η ικανότητα του σώματος να σκοτώνει τον καρκίνο

Κατά τη διάρκεια των δεκαετών δοκιμών, η ερευνητική ομάδα κατόρθωσε να εξουδετερώσει με αυτό τον τρόπο κακοήθη καρκινικά κύτταρα, χωρίς να βλάψει τα υγιή. Ο Matthew Disney περιγράφει τη διαδικασία ως «αφύπνιση της ικανότητας του σώματος να σκοτώνει τον καρκίνο», μέσω του ελέγχου του RNA των κυττάρων.

Σύμφωνα με τον καθηγητή αυτό είναι ένα ελάχιστο δείγμα των δυνατοτήτων της τεχνολογίας RIBOTAC, καθώς δυνητικά θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για την καταπολέμηση οποιασδήποτε γενετικής ασθένειας.

Η μελέτη που συνυπογράφουν οι Matthew G. Costales, Yasumasa Matsumoto, Sai Pradeep Velagapudi και Matthew D. Disney δημοσιεύθηκε στο Journal of the American Chemical Society και μπορείτε να τη διαβάσετε αναλυτικά εδώ.